英国（guó）《自然·医学》杂志16日在线发表的一项（xiàng）医学最新（xīn）研究表明，基因疗法可以（yǐ）预防早发性（xìng）致命神经退（tuì）行性疾病——戈（gē）谢病。英国科学（xué）家团（tuán）队将一种病毒载体递（dì）送至胎鼠的中枢神经系统，这种病（bìng）毒载体经（jīng）过改（gǎi）造，重新广泛表达一种特殊编码基因，缓解了胎鼠（shǔ）的脑部退（tuì）化。

戈谢病是一种遗传病，常（cháng）见症状包（bāo）括肝脾（pí）肿大、骨骼易碎、骨痛、贫血、疲劳（láo）和（hé）易受挫（cuò）伤（shāng）。这（zhè）些症状源于机（jī）体无（wú）法正常分解（jiě）脂质，导致其（qí）堆积。一些轻度（dù）戈谢病可以在产后通过酶替代疗法加（jiā）以治（zhì）疗。但重（chóng）度戈谢病目（mù）前（qián）无药可（kě）治，其会引发不可逆的早发性神经退行（háng），且通（tōng）常具有（yǒu）致命性，这种预后意味（wèi）着必须尽早（zǎo）展开治疗（liáo）。

而基因疗法（fǎ）是指将外源（yuán）正常（cháng）基（jī）因（yīn）导入靶（bǎ）细胞，以纠正或补偿因基因（yīn）缺陷和（hé）异（yì）常引起的疾病，达到（dào）治疗目的。此次，伦敦（dūn）大学学院研（yán）究人员及其同事通过（guò）手术，将一（yī）种病（bìng）毒载体递送至胎鼠（shǔ）的（de）中枢神经系（xì）统。这种经过改（gǎi）造的病（bìng）毒（dú）载体重新广泛表达一种（zhǒng）特殊（shū）编（biān）码基因（yīn），编码（mǎ）戈（gē）谢病患（huàn）者所缺乏的一种（zhǒng）酶。子宫（gōng）内的小鼠接（jiē）受这种治疗（liáo）后，脑部退化有所缓解，存（cún）活（huó）期明显长于未接（jiē）受治疗的小（xiǎo）鼠。

为了实现临床应用，研究团队还设法利（lì）用超声波，将类似的病毒（dú）载体引（yǐn）导递送至（zhì）未出生（shēng）的非人类（lèi）灵长类动物大脑内。

研（yán）究人员表示，未来还需（xū）要（yào）开展进一（yī）步的研究，以确（què）定病毒载（zǎi）体在目标动物（wù）生命周（zhōu）期内需要继续表达的程度，尤其是在非人类（lèi）灵长类动物较大的神经中枢系统中。除此（cǐ）之外，这类基因疗法亦要求及早准确诊断出实验对象的产（chǎn）前（qián）疾病（bìng）。